Ein einjähriges Baby schläft, während es eine Injektion mit dem Genpräparat Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie bekommt | Bildquelle: dpa

Pharmakonzern Novartis Gentherapie für Babys - per Losgewinn

Stand: 03.02.2020 15:05 Uhr

Der Pharmakonzern Novartis verlost eine Gentherapie für 100 todkranke Babys. Eine Dosis des Medikamentes kostet über zwei Millionen Dollar. Kritiker sprechen von einer Überlebenslotterie.

Von Ulrike Till, SWR

Alle paar Wochen will die Basler Pharmafirma Novartis eine Verlosung durchführen: Dabei wird im Auftrag von Novartis der Name eines Babys gezogen. Ein Kleinkind, das an einer spinalen Muskelatrophie leidet, wird das teuerste Medikament der Welt dann kostenlos erhalten. Eine Novartis-Tochterfirma hat die medikamentöse Gentherapie entwickelt. Das Medikament Zolgensma ist in Europa noch nicht zugelassen.

Das Medikament soll Kleinkinder mit spinaler Muskelatrophie retten. Rund eines von 10.000 Neugeborenen ist davon betroffen. Unbehandelt endet die Krankheit oft schon vor dem zweiten Lebensjahr tödlich.

Natürlich sind die Betroffenen froh, wenn es eine wirksame Therapie dagegen gibt - auch wenn sie über zwei Millionen kostet.

Teure Therapie ist nur die Spitze des Eisbergs

Die Preisspirale für ganz spezielle und selten nachgefragte Arzneimittel hat sich schon seit einer Weile in bedenkliche Höhen geschraubt: Das neue Mittel Zolgensma ist nur die Spitze des Eisbergs.

Das Medikament Luxturna gegen eine seltene Form erblich bedingter Blindheit kostet bereits 850.000 Dollar. Und für Kymriah, eine maßgeschneiderte Gentherapie für eine Unterform von Leukämie, müssen Krankenkassen 475.000 Dollar bezahlen. Allerdings soll die Behandlung schon nach einer einzigen Infusion wirken.

Novartis verlost das angeblich teuerste Medikament der Welt an Babys
tagesthemen 22:15 Uhr, 03.02.2020, Carsten Schabowsky, WDR

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Das Versprechen: Heilung durch eine einzige Dosis

Auch das muss man bedenken, wenn man die hohen Preise neuer Wirkstoffe für komplett überzogen hält. Wenn eine Heilung mit einer einzigen Dosis möglich ist, kann das dem Gesundheitssystem sogar Geld sparen: Denn jahrelange Therapien mit gleichfalls teuren, aber weniger erfolgreichen Mitteln entfallen. Mit diesem Argument hat Novartis auch die zunächst skeptische US-Arzneimittelbehörde FDA überzeugt.

Ob sich die Hoffnung auf Heilung erfüllt, weiß aber noch niemand. Erst vor fünf Jahren wurden die ersten Probanden behandelt.

Pharmakonzern Novartis bietet Ratenzahlung an

Dennoch relativiert sich das Preisschild von rund zwei Millionen Dollar, wenn man die Alternativen betrachtet: Es gibt schon ein Mittel gegen das Muskelleiden - diese Arznei muss aber alle vier Monate über eine riskante und schmerzhafte Punktion des Rückenmarks verabreicht werden.

Zehn Jahre Therapie kosten mit diesem Medikament über vier Millionen Dollar - ohne Aussicht auf Heilung, wohlgemerkt.

Neu ist, dass Novartis den amerikanischen Kassen für den neuen Wirkstoff nun Ratenzahlung über mehrere Jahre angeboten hat. Die Zulassung in Europa könnte noch dieses Jahr klappen - dann müssen sich auch die deutschen Krankenkassen mit Zolgensma auseinandersetzen.

Im ersten Jahr der Markteinführung kann Novartis den Preis selbst bestimmen, danach hängt die Entscheidung von der Bewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, kurz IQWIG, ab.

Die Experten dort müssen feststellen, ob es einen Zusatznutzen für die Patienten im Vergleich zur Standardtherapie gibt.

Debatte über den Preis des medizinischen Fortschritts

Was die Behörde nicht beurteilen kann: Bis zu welcher Höhe ist die Preisforderung eines Pharmaunternehmens berechtigt?

Die Entwicklungskosten gerade für neue Gentherapien sind sehr hoch; manche Schätzungen gehen von bis zu 2,7 Milliarden Dollar aus. Und höchstens eine von zehn an Mäusen getesteten Substanzen schafft die Zulassung, der ganze Prozess dauert meist zehn bis 15 Jahre.

Dann bleibt nur noch wenig Zeit, bis zwanzig Jahre nach den ersten Testreihen der Patentschutz erlischt.

Je seltener eine Krankheit, desto aufwändiger ist die Zulassung eines neuen Wirkstoffs. Das ist die Kehrseite der Entwicklung hin zu einer immer weiter individualisierten Medizin.

Und das heißt bei aller Freude über neue Wirkstoffe: Die breite Debatte über den Preis medizinischen Fortschritts hat gerade erst richtig begonnen.

Über dieses Thema berichtete NDR Info am 03. Februar 2020 um 15:41 Uhr.

Korrespondentin

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Ulrike Till, SWR

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